Πληροφορίες για την ασθένεια
Η μετωποκροταφική άνοια (ΜΚΑ) είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική ασθένεια που επηρεάζει το μπροστινό μέρος ή ορισμένες περιοχές του εγκεφάλου, οδηγώντας σε αλλαγές συμπεριφοράς και πιθανά γλωσσικά και λειτουργικά προβλήματα. Τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στα πενήντα ή τα εξήντα ενός ατόμου και συχνά διαφέρουν από τον έναν ασθενή στον άλλο. Ωστόσο, ένα από τα πιο κοινά σημάδια της ΜΚΑ είναι οι αλλαγές συμπεριφοράς στην κρίση και την προσωπικότητα ενός ατόμου, που συχνά καθιστά δύσκολο για τα άτομα με ΜΚΑ να αλληλεπιδράσουν κατάλληλα με άλλα άτομα. Μερικοί άνθρωποι αναπτύσσουν επίσης προβλήματα με την ομιλία και τη γλώσσα, που ονομάζεται αφασία.
Η οικογενής ΜΚΑ είναι πολύ συχνή και διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων σχετίζονται με αυτήν. Ειδικά η μετάλλαξη στο γονίδιο GRN είναι γνωστό ότι σχετίζεται με την ανάπτυξη αυτού του τύπου άνοιας. Η παρουσία αυτής της μετάλλαξης σχετίζεται με αυξημένο θάνατο των νευρικών κυττάρων στο μπροστινό μέρος και στις πλευρές του εγκεφάλου, προκαλώντας τα τυπικά συμπτώματα της ΜΚΑ. Ένα οικογενειακό ιστορικό παρατηρείται σε έως και 40% όλων των περιπτώσεων ΜΚΑ. Επομένως, εάν ένα άτομο διαγνωστεί με ΜΚΑ και έχει μετάλλαξη GRN, οι συγγενείς διατρέχουν επίσης υψηλότερο κίνδυνο να αναπτύξουν ΜΚΑ. Καθώς δεν υπάρχει επί του παρόντος καμία θεραπεία που να επιβραδύνει αποτελεσματικά την εξέλιξη των ασθενών με ΜΚΑ που έχουν τη μετάλλαξη GRN, διερευνώνται νέες επιλογές φροντίδας.
Θεραπευτικό υπόβαθρο
Μια νέα πιθανή θεραπεία αξιολογείται για τη μείωση της εξέλιξης της ΜΚΑ σε ασθενείς με μετάλλαξη GRN. Ο στόχος αυτής της μελέτης είναι να αξιολογήσει τον κίνδυνο και το όφελος μιας νέας θεραπείας με τη δυνατότητα να επιβραδύνει την εξέλιξη της ΜΚΑ σε ασθενείς με μετάλλαξη γονιδίου GRN. Εάν εσείς ή κάποιο από τα αγαπημένα σας πρόσωπα πάσχετε από ΜΚΑ ή έχετε μετάλλαξη GRN, ενδέχεται να πληροίτε τις προϋποθέσεις για τη μελέτη. Εάν πληροίτε τις προϋποθέσεις για συμμετοχή στη μελέτη, ενδέχεται να λάβετε ένα εικονικό φάρμακο αντί για το φάρμακο της μελέτης. Παρέχεται εικονικό φάρμακο αντί για το φάρμακο της μελέτης και δεν περιέχει ενεργά συστατικά. Η χρήση ενός εικονικού φαρμάκου είναι καθιερωμένη πρακτική σε ερευνητικές μελέτες που διερευνούν την επίδραση των φαρμάκων της μελέτης και χρησιμοποιείται ως μέτρο σύγκρισης. Η πιθανότητα λήψης εικονικού φαρμάκου θα εξηγηθεί από το προσωπικό της μελέτης πριν από τη συμμετοχή σας.
Ποιος μπορεί να συμμετάσχει;
• Άνδρες και γυναίκες μεταξύ 25-85 ετών.
• Εάν έχετε διαγνωστεί με μετωποκροταφική άνοια Ή
• Εάν είστε φορέας της μετάλλαξης GRN ή έχετε συγγενή που έχει ΜΚΑ
Απαιτούνται επίσης άλλα κριτήρια για να μπορέσετε να προκριθείτε για συμμετοχή στη μελέτη. Για να το μάθετε, κάντε κλικ στον παρακάτω σύνδεσμο και απαντήστε στο ψηφιακό ερωτηματολόγιο.
Τοποθεσία(εις)
- Αλεξανδρούπολη
- Αθήνα
Αποζημίωση
Δεν θα υπάρξει κόστος για εσάς εάν επιλέξετε να συμμετάσχετε σε αυτήν την ερευνητική μελέτη. Το φάρμακο της μελέτης και τυχόν δοκιμές που απαιτούνται από τη μελέτη παρέχονται από την ομάδα μελέτης και ενδέχεται να λάβετε αποζημίωση για έξοδα που σχετίζονται με τα ταξίδια που προκύπτουν από τη συμμετοχή σας στην ερευνητική μελέτη μέχρι να ολοκληρωθεί η συμμετοχή σας.
Περιγραφή μελέτης
Η ερευνητική μελέτη θα αξιολογήσει τον κίνδυνο και το όφελος υπό μελέτη φαρμάκου σε ασθενείς με μετάλλαξη γονιδίων FTD και ΜΚΑ. Η ομάδα μελέτης θα σας παράσχει μια περαιτέρω λεπτομερή επισκόπηση των διαδικασιών μελέτης πριν από τη συμμετοχή σας στην ερευνητική μελέτη. Θα υπάρχουν ευκαιρίες και χρόνος για να συζητήσετε τυχόν ερωτήσεις πριν ξεκινήσετε οποιαδήποτε διαδικασία μελέτης..
Η διάρκεια της συμμετοχής στη μελέτη είναι 96 εβδομάδες στις τέσσερις περιόδους μελέτης που περιγράφονται παρακάτω:
Μια περίοδος αξιολόγησης προσυμπτωματικού ελέγχου
Κατά τη διάρκεια της επίσκεψης διαλογής στο χώρο της μελέτης, θα ενημερωθείτε για τη μελέτη και θα λάβετε απαντήσεις σε ερωτήσεις σχετικά με τη μελέτη. Εάν συμφωνήσετε να συμμετάσχετε, θα σας ζητηθεί να υπογράψετε το έγγραφο συγκατάθεσης κατόπιν ενημέρωσης. Εάν συμφωνήσετε να συμμετάσχετε, θα υποβληθείτε σε κλινικές και εργαστηριακές αξιολογήσεις που θα καθορίσουν εάν πληροίτε τις προϋποθέσεις για τη μελέτη. Αυτό θα περιλαμβάνει αιμοληψία, μαγνητικές τομογραφίες, συλλογή ζωτικών παραμέτρων όπως αρτηριακή πίεση, θερμοκρασία σώματος κ.λπ.
Περίοδος απόπλυσης
Για να συμμετάσχετε στη μελέτη, ορισμένα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της μετωποκροταφικής άνοιας ή άλλων ασθενειών θα πρέπει να τερματιστούν προτού μπορέσετε να λάβετε το φάρμακο της μελέτης. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται περίοδος έκπλυσης. Η περίοδος μπορεί να ποικίλλει ανάλογα με τον τύπο του φαρμάκου που χρησιμοποιείτε αυτήν τη στιγμή. Η ομάδα μελέτης θα σας παράσχει λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με τη διάρκεια της πιθανής περιόδου απόπλυσης.
Περίοδος θεραπείας
Εάν δικαιούστε να συμμετάσχετε στη μελέτη, θα ταξινομηθείτε τυχαία είτε στο φάρμακο της μελέτης είτε στο εικονικό φάρμακο για 96 εβδομάδες. Η θεραπεία της μελέτης θα χορηγηθεί ως ενδοφλέβια ένεση στην κλινική. Μετά από 96 εβδομάδες, οι ασθενείς που λαμβάνουν το φάρμακο της μελέτης μπορούν να επιλέξουν να συνεχίσουν τη θεραπεία για περαιτέρω 96 εβδομάδες. Η μέγιστη διάρκεια έκθεσης στο φάρμακο της μελέτης σε αυτή τη μελέτη είναι έως 192 εβδομάδες. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, θα είστε σε επαφή με την ομάδα μελέτης και θα έχετε τακτικές επισκέψεις στην κλινική για να παρακολουθείτε την υγεία σας.
Περίοδος παρακολούθησης
Μετά τον τερματισμό της θεραπείας της μελέτης, θα εισέλθετε σε μια περίοδο παρακολούθησης 10 εβδομάδων μετά τη θεραπεία. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, θα επισκεφθείτε τον ιστότοπο 10 εβδομάδες μετά τη λήψη της τελευταίας θεραπείας μελέτης. Η υγεία σας θα παρακολουθείται στενά από το προσωπικό της μελέτης καθ' όλη τη διάρκεια της συμμετοχής σας στην ερευνητική μελέτη. Μπορείτε να αποσύρετε τη συμμετοχή σας ανά πάσα στιγμή χωρίς να αναφέρετε κανένα λόγο.
Χρονικό πλαίσιο
Στο παρακάτω σχήμα, μπορείτε να δείτε τη μέγιστη διάρκεια των διαφόρων περιόδων της ερευνητικής μελέτης.
